ارائه گران ترین داروی جهان در کبک
به گزارش یزد بلاگ، به گزارش خبرنگاران و به نقل از The Star، یک داروی ژن درمانی به نام Zolgensma از روز 20 اکتبر در کبک، و به قیمت 2.8 میلیون دلار ارائه خواهد شد. این دارو برای جلوگیری از علائم بیماری آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) استفاده می شود، که نوعی اختلال عصبی-عضلانی است که منجر به از بین رفتن نورون های حرکتی و تحلیل رفتن عضلات در نوزادان خواهد شد.
پیش از این، ده ها خانواده ای که بچه ها آنها از بیماری SMA رنج می برند، خواستار ارائه این دارو در کبک شده بودند. Zolgensma در واقع آتروفی عضلانی نخاعی را درمان نمی کند، بلکه باعث جلوگیری از پیشرفت آن در نوزادان خواهد شد.
در حال حاضر، بیشتر بچه ها مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی در کبک، طی یک سال پس از تشخیص بیماری، هفت دوز از یک داروی خاص را تحت بیهوشی عمومی (general anesthesia) دریافت کرده، و تا خاتمه عمر، هر 4 ماه یک بار، ملزم به تکرار این فرایند خواهند بود. از این رو، داروی Zolgensma انقلابی بزرگ در زمینه ژن درمانی این بیماری به شمار میرود.
منظور از ژن درمانی، مجموعه ای از روش های درمانی است که با ترمیم و رفع عیب ژن، از پیشرفت و بروز علائم بیماری جلوگیری می کند. از روز چهارشنبه 20 اکتبر، تزریق Zolgensma در بیمارستان های سراسر کبک، برای بچه ها زیر 6 ماه انجام خواهد شد.
با توجه به قیمت بالای این دارو، مذاکراتی در سراسر کانادا انجام شده است که ارائه این دارو را با هزینه کمتر، امکان پذیر خواهد کرد. طبق آخرین گزارشات، تا خاتمه سال مالی 2021، 12 بیمار که نیاز حیاتی به این دارو دارند، قادر به دریافت آن با قیمت پایین تر خواهند بود.
منبع: خبرکانادا